美國舊金山、羅克維爾市和中國蘇州2021年12月1日 /美通社/ — 信達生物製藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售用於治療腫瘤、代謝疾病、自身免疫等重大疾病的創新藥物的生物製藥公司，與亞盛醫藥（6855.HK），一家致力於在腫瘤、乙肝及與衰老相關疾病等治療領域開發創新藥物的領先的生物醫藥企業，今日共同宣佈，原創1類新藥奧雷巴替尼片（Olverembatinib，商品名：耐立克®）正式獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准，用於治療任何酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥，並採用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性期（CP）或加速期（AP）成人慢性髓細胞白血病（CML）患者。耐立克®是信達生物獲批的第六款產品，也是第二款獲批的小分子產品。
耐立克®為亞盛醫藥開發的潛在同類最佳（Best-in-class）新藥，獲國家「重大新藥創製」專項支持。信達生物與亞盛醫藥將負責耐立克®在中國的共同商業化推廣。作為中國首個三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，耐立克®的獲批將打破中國攜T315I突變耐藥患者的治療瓶頸，解決無藥可醫的困境，惠及更多患者及其家庭。
耐立克®獲批主要基於兩項關鍵性註冊II期臨床研究數據，分別為HQP1351CC201研究、HQP1351CC202研究。臨床數據顯示耐立克®在伴有T315I突變的TKI耐藥的CML-CP及CML-AP患者中均具有良好的療效及耐受性，且隨著治療時間的延長，緩解率和緩解深度會進一步增加。
CML是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上亟需有效的新一代藥物。
耐立克®中國臨床試驗主要研究者、北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫院血液科主任黃曉軍教授表示：「過往臨床研究的有效性和安全性數據不斷向我們顯示，耐立克®治療耐藥慢性髓細胞白血病潛力巨大，極有希望成為該領域治療的「Best-in-Class」藥物。近幾年來，這一藥物的臨床進展也不斷受到全球血液學界的關注。很高興看到耐立克®在中國獲批上市。這不僅意味著中國的CML治療打破了原有的耐藥困境、迎來了全新的里程碑；更意味著中國在血液腫瘤領域的臨床實力正逐漸走向世界前沿。」
耐立克®中國臨床試驗主要研究者、北京大學人民醫院血液科副主任江倩教授表示：「CML-CP及CML-AP患者一旦出現T315I突變，所有的一代或二代TKI對這些患者都無效。在今天之前，這都是一個臨床需求高度未被滿足的領域。而耐立克®的獲批將解開這一無藥可醫的困局，對臨床醫生和患者的意義巨大。相信隨著這一藥物的上市，更多成年CML患者能夠延續生命的精彩。」
信達生物創始人、董事長兼CEO俞德超博士表示：「我們很高興耐立克®在中國成功獲批，為信達生物在血液瘤領域的深厚佈局再添一款新一代抗腫瘤產品。信達生物在抗腫瘤領域擁有雄厚的20款臨床階段管線、業內領先的臨床開發和註冊團隊、廣闊的商業渠道覆蓋及近3000人的商業化團隊。我們期待與亞盛醫藥在該產品的中國市場覆蓋和商業化推廣上的緊密合作，盡快滿足TKI耐藥T315I突變的CML患者的亟待治療的臨床需求。」
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：「作為公司的第一個商業化產品，耐立克®的獲批無疑是重大里程碑事件，意味著亞盛醫藥從研發型公司到有產品上市的公司的成功跨越，為我們帶來了極大的信心。我們將與信達生物通力合作，全面提速商業化佈局。此外，我們正積極推進與基因檢測公司、商業保險公司、互聯網醫藥等多方的合作，希望盡快將這款全球領先、中國原創的產品造福更多患者。我們將始終堅守全球創新定位，踐行「解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求」的使命。未來，亞盛醫藥將進一步進行該品種新適應症的拓展以及海外臨床的推進，並繼續加速公司其他在研品種的全球開發，真正實現「從中國走向世界」。」
關於慢性髓細胞白血病
慢性髓細胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），是骨髓造血干細胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤，也被稱為慢性粒細胞白血病，是慢性白血病中最常見的一種類型，占成人白血病的15%。中國CML患者發病較西方更為年輕化，流行病學調查顯示，中國CML的中位發病年齡為45~50歲，西方國家CML的中位發病年齡為67歲。
隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰。BCR-ABL激酶區突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，在過去一直是CML患者群體長期生存的阻礙。
關於耐立克®
耐立克®是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家”重大新藥創製”專項支持。
2020年10月，耐立克®被NMPA新藥審評中心（CDE）納入優先審評，用於治療TKI耐藥後並伴有T315I突變的CML慢性期或加速期的成年患者；2021年3月，該品種被CDE納入突破性治療品種。而在海外，該品種於2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；2020年5月接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格認定和審評快速通道資格；2021年11月獲歐盟孤兒藥資格認定；此外，該品種的臨床試驗進展自2018年開始，連續四年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，並榮獲2019 ASH年會”最佳研究”的提名。
2021年7月，亞盛醫藥（6855.HK）與信達生物製藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克®共同開發和共同商業化推廣的戰略合作。
*注 耐立克®為亞盛醫藥的註冊商標
關於兩項關鍵性註冊II期臨床研究
1) 慢性髓細胞白血病——慢性期患者 HQP1351CC201研究
- HQP1351CC201是一項開放、多中心、單臂設計的II 期臨床試驗，旨在對奧雷巴替尼片治療任何靶向BCR-ABL1 的TKI治療後出現T315I 突變的CML-CP患者的安全性和有效性進行評價。該項試驗的主要療效終點為主要細胞遺傳學緩解（MCyR）。
- 截至2020年8月25日，奧雷巴替尼在CML-CP患者中的中位隨訪時間13.0個月（範圍：7.2- 16.3）。31例血液學反應可評估受試者中，31例（100%）獲得完全血液學反應（CHR）；41例細胞遺傳學可評估受試者中，31例（75.6 %）獲得主要細胞遺傳學反應（MCyR），包括28例（68.3%）完全細胞遺傳學反應（CCyR）和3例（7.3%）部分細胞遺傳學反應（PCyR）；41例分子學反應可評估的受試者中，23例（56.1%）獲得主要分子學反應（MMR）。12個月無進展生存（PFS）率為85.7%（95% CI：[63.6% – 94.9%]），總體生存（OS）率為100%（95% CI：[100.0% -100.0%]）。
2) 慢性髓細胞白血病——加速期患者HQP1351CC202 研究
- HQP1351CC202是在一項開放、多中心、單臂設計的II 期臨床試驗，旨在對奧雷巴替尼片治療任何靶向BCR-ABL1的TKI治療後出現針對TKI耐藥伴有T315I突變的CML-AP患者的安全性和有效性進行評價。該項試驗的主要療效終點為主要血液學反應率（MaHR）。
- 截至2020年7月27日，奧雷巴替尼在CML-AP患者中的中位隨訪時間14.3個月（範圍：6.6-15.2）。17例可評估的受試者中，12例（70.6%）獲得主要血液學反應（MaHR），包括11例（64.7%）完全血液學反應（CHR）和1例（5.9%）無白血病證據（NEL）。17例可評估受試者中，8例（47.1%）獲得主要細胞遺傳學反應（MCyR），包括8例（47.1%）完全細胞遺傳學反應（CCyR）。17例可評估的受試者中，7例（41.2%）獲得主要分子學反應（MMR）。12個月的PFS率為73.3%（95% CI：[43.3% – 89.1%]）。12個月OS為88.2%（95% CI：[60.6% -96.9%]）。
關於信達生物
「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售用於治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。
自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括26個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、代謝疾病、自身免疫等多個疾病領域，其中7個品種入選國家「重大新藥創製」專項。公司已有6個產品（信迪利單抗注射液，商品名：達伯舒®，英文商標：TYVYT®；貝伐珠單抗生物類似藥，商品名：達攸同®，英文商標：BYVASDA®；阿達木單抗生物類似藥，商品名：蘇立信®，英文商標：SULINNO®；利妥昔單抗生物類似藥，商品名：達伯華®，英文商標：HALPRYZA®；pemigatinib口服抑制劑，商品名：達伯坦®，英文商標：PEMAZYRE®；奧雷巴替尼片，商品名：耐立克®）獲得批准上市，信迪利單抗在美國的上市申請獲FDA受理，5個品種進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有15個產品已進入臨床研究。
信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與美國禮來製藥、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韓國Hanmi等國際合作方達成戰略合作。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。
關於亞盛醫藥
亞盛醫藥是一家立足中國、面向全球的生物醫藥企業，致力於在腫瘤、乙肝及與衰老相關的疾病等治療領域開發創新藥物。2019年10月28日，亞盛醫藥在香港聯交所主板掛牌上市，股票代碼：6855.HK。
亞盛醫藥擁有自主構建的蛋白-蛋白相互作用靶向藥物設計平台，處於細胞凋亡通路新藥研發的全球最前沿。公司已建立擁有8個已進入臨床開發階段的1類小分子新藥產品管線，包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等細胞凋亡路徑關鍵蛋白的抑制劑；新一代針對癌症治療中出現的激酶突變體的抑制劑等，為全球唯一在細胞凋亡路徑關鍵蛋白領域均有臨床開發品種的創新公司。目前公司正在中國、美國、澳大利亞及歐洲開展40多項I/II期臨床試驗。公司先後承擔多項國家科技重大專項，其中「重大新藥創製」專項5項，包括1項「企業創新藥物孵化基地」及4項「創新藥物研發」，另外承擔「重大傳染病防治」專項1項。用於治療耐藥性慢性髓細胞白血病的核心品種奧雷巴替尼（商品名：耐立克®）曾獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）納入優先審評和突破性治療品種，並已在中國獲批，是公司的首個上市品種。該品種還獲得了美國FDA審評快速通道、及孤兒藥資格認定、以及歐盟孤兒藥資格認定。截至目前，公司共有4個在研新藥獲得12項FDA和證1項歐盟孤兒藥資格認定。公司先後承擔多項國家科技重大專項，其中「重大新藥創製」專項5項，包括1項「企業創新藥物孵化基地」及4項「創新藥物研發」，另外承擔「重大傳染病防治」專項1項。
憑借強大的研發能力，亞盛醫藥已在全球範圍內進行知識產權佈局，並與UNITY、MD Anderson、梅奧醫學中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙東、阿斯利康、輝瑞等領先的生物技術及醫藥公司、學術機構達成全球合作關係。公司已建立一支具有豐富的原創新藥研發與臨床開發經驗的國際化人才團隊，同時，公司正在高標準打造後期的商業化生產及市場營銷團隊。亞盛醫藥將不斷提高研發能力，加速推進公司產品管線的臨床開發進度，真正踐行「解決中國乃至全球患者尚未滿足的臨床需求」的使命，以造福更多患者。
信達生物前瞻性聲明
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亞盛醫藥前瞻性聲明
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