雲頂新耀宣布耐賦康®NefIgArd III期全球臨床試驗完整中國亞組數據的積極結果在《腎臟360》雜志上發表

上海2024年10月22日 /美通社/ — 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥研發、臨床開發、制造和商業化的生物制藥公司，今日宣布《腎臟360》（Kidney 360）雜志以「Efficacy and Safety of Nefecon in Patients With Immunoglobulin A Nephropathy From Mainland China: 2-Year NefIgArd Trial Results」《耐賦康^®在中國大陸IgA腎病患者中的療效和安全性：2年NefIgArd試驗結果》為題，刊登了耐賦康^®（布地奈德腸溶膠囊，NEFECON^®）在NefIgArd III期研究中完整2年數據的中國亞組數據。

文章表示，在2年的治療和觀察期間，中國亞組數據顯示，耐賦康^®在腎臟保護作用，蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面取得了比全球研究中數值上更好的療效。與安慰劑相比，耐賦康^®治療9個月後，2年內患者腎小球濾過率（eGFR）的保留效果好，且中國患者中觀察到的治療獲益數值更大，同時耐受性良好，沒有觀察到新的安全性信號。此前，中國亞組數據已發表於2023年11月舉行的美國腎臟病學會腎臟周。

耐賦康^®全球III期臨床研究NeflgArd全球指導委員會成員、國際IgA腎病聯盟中國協作組主席、北京大學第一醫院腎內科主任張宏教授表示：「《腎臟360》雜志對NefIgArd III期全球臨床試驗中國亞組數據的發表，進一步佐證了耐賦康^®在中國IgA腎病患者的臨床應用的循證證據。跟歐美人群相比，中國人群的IgA腎病患者疾病進展快，預後差，給患者和社會帶來沉重的疾病負擔。NefIgArd研究中國人群數據分析顯示，中國患者從耐賦康^®治療中獲益更大，經過9個月的耐賦康^®治療，停藥隨訪15個月，在2年內實現了臨床上顯著的腎功能保護，2年期間減少約66%的腎功能衰退，並觀察到持續的蛋白尿下降，9個月時尿蛋白與肌酐比（UPCR）較基線顯著下降37.6%，停藥隨訪15個月降幅維持良好，獲益數值上優於全球患者。目前我國IgA腎病患者眾多，期待未來有更多中國患者更早地開啟對因治療。」

雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「非常高興看到NefIgArd III期全球臨床試驗中國亞組數據在權威學術期刊《腎臟360》上發表，證明了耐賦康^®為中國人群帶來的更顯著的臨床獲益，進一步鞏固了耐賦康^®在IgA腎病中的一線基石地位。目前，亞洲IgA腎病患病率遠高於世界其他地區，在IgA腎病患者中，亞洲人群進展為終末期腎病的風險相較於其他人群高56%，且疾病進展更快，存在巨大未被滿足的臨床需求。作為全球首個對因治療IgA腎病藥物，耐賦康^®填補了從疾病源頭治療IgA腎病的空白。未來，我們將繼續推動耐賦康^®的可及性以及亞洲其他地區的商業化進程，讓更多患者盡早獲益。」

NefIgArd III期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，在接受優化RAS抑制劑治療的原發性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康^®（16 mg/d，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。患者以1︰1的比例隨機分配，接受耐賦康^®或配對安慰劑治療9個月，隨後進行15個月的停藥隨訪。NefIgArd III期研究實現了其主要和關鍵次要終點，完整數據已在《柳葉刀》雜志上發表。美國食品藥品監督管理局 （FDA） 基於該研究結果於2023年12月完全批准了耐賦康^®用於治療具有進展風險的IgA腎病成人患者，無論其尿蛋白基線水平。

目前，耐賦康^®已於今年5月在中國大陸開出首張處方，並相繼在中國澳門、中國香港、新加坡與中國台灣獲批。今年7月，中國國家藥品監督管理局正式受理耐賦康^®最終臨床試驗階段完整數據的補充申請，耐賦康^®有望成為國內首個且唯一獲得完全批准的IgA腎病對因治療藥物。此外，近期耐賦康^®還被納入《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實踐指南（公開審查草案）》，並被指南草案證實是迄今為止唯一被證明可以降低致病性IgA和IgA免疫復合物水平的治療方法。

關於NefIgArd研究

NefIgArd III期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，在接受優化RAS抑制劑治療的原發性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康^®（16 mg/d，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項研究為期2年，包括9個月的耐賦康^®或安慰劑治療期，隨後是15個月的停藥隨訪期。全球研究結果顯示：與安慰劑相比，耐賦康^®不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風險，更重要的是在估算腎小球濾過率 （eGFR）上顯示出具有臨床意義且統計學顯著性優勢（p<0.0001），能延緩腎功能衰退達50%。

而中國亞組數據顯示了耐賦康^®在腎功能保護、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數值上更好的療效，同時亦觀察到在僅使用支持性治療的中國患者對照組更快速的疾病進展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康^®治療組時間加權的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰劑組時間加權的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐賦康^®治療可帶來9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 獲益，這一數值大於全球人群的治療獲益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中國人群中eGFR在24個月時較基線的平均絕對變化表明，耐賦康^®治療的患者腎功能衰退程度較安慰劑減少了約66%，這一數值在全球人群約為50%。同時，在2年內觀察到耐賦康^®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國人群9個月的耐賦康^®治療在9個月和24個月時分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個月與24個月時約下降30%。此外，在安慰劑組，中國人群在24個月時的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說明了中國人群的疾病進展相較於全球人群更快。在中國人群中，耐賦康^®組2年內無鏡下血尿的患者比例從基線的 26.9% 明顯改善至 57.7%，而安慰劑組無變化。

關於耐賦康^®（NEFECON^®）

耐賦康^®(NEFECON^®)是布地奈德腸溶膠囊，作為全球首個對因治療IgA腎病的藥物，是靶向腸道黏膜B細胞的免疫調節劑，能減少50%腎功能下降^[1]，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%^[2]，預計將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩了12.8年^[3]。同時布地奈德首過代謝程度達90%^[4]，具有良好的安全性。耐賦康^®專為IgA腎病患者研制，每顆膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的遲釋及緩釋雙重制劑工藝，將布地奈德靶向釋放於回腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解後，三層包衣微丸持續穩定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區域，從而減少誘發IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。

2019年6月，雲頂新耀與Calliditas Therapeutics 簽訂獨家授權許可協議，獲得在大中華地區和新加坡開發以及商業化耐賦康^®的權利。該協議於2022年3月擴展，將韓國納入雲頂新耀的授權許可范圍。

關於雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥和疫苗研發、臨床開發、制造和商業化的生物制藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業從事過高質量研發、臨床開發、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業務發展和商業化運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款疾病首創或者同類最佳的藥物組合，公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。

前瞻性聲明

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參考文獻：

1.  Lafayette R, et al. Lancet. 2023 Sep 9;402(10405):859-870.
2.  2023ASN. Oral presentation.
3.  Jonathan Barratt, et al. 2023 ASN. Poster no. SA-PO886.
4.  Edsbacker S, et al. Aliment Pharmacol Ther. 1999 Feb;13(2):219-24.