康霈生技竇根氏症新藥CBL-514獲美FDA授孤兒藥資格(ODD)，未來上市有望享七年市場獨賣

CBL-514為全球竇根氏症開發中藥物中唯一同時取得快速審查認定與孤兒藥資格認定之療法
二期臨床數據顯示CBL-514使超過64%痛性脂肪瘤顯著清除或縮小超過50%，且可改善疼痛達4.7分

新北市2024年3月4日 /美通社/ — 康霈生技（6919-TW）即將進入美國臨床 Phase 2b之新藥CBL-514注射劑繼兩週前取得美國FDA快速審查資格（Fast Track Designation）後，再於台灣時間2月28日正式獲美國食品藥物管理局（FDA）授予治療竇根氏症（Dercum’s Disease）的「孤兒藥資格認定」（Orphan Drug Designation, ODD）。

根據這項認定，康霈將可獲美國FDA給予多項臨床開發協助及上市後7年市場專賣保護期等優惠措施。值得關注的是，CBL-514為一藥多適應症，除了罕見疾病竇根氏症，康霈還針對非手術局部減脂與橘皮組織治療等多項適應症進行臨床試驗開發中。公司雖在罕病開發領先切入，但其陸續於美、澳進入二期解盲及三期臨床實驗之局部減脂開發，且未來將可能取代抽脂手術而改寫市場領域更是讓人期待。

美國 FDA「孤兒藥資格」是源自 Orphan Drug Act（ODA），為美國國會為保障在美國罹病人數低於20萬的病患能有藥物可醫治之特殊疾病，特別給予藥廠的鼓勵措施。取得美國FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee）等優惠措施；並在最後獲准上市時，如果是第一個核准用於此適應症的藥物或可證明新藥的臨床療效比其他相同適應症已核准之療法更佳時，將有機會取得7年市場專屬期（market exclusivity）。

竇根氏症為一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者身上會長有皮下脂肪異常堆積所形成的痛性脂肪，致病機轉尚不明瞭，但有研究指出可能與脂肪組織代謝障礙有關。目前此罕病尚無核准療法可治療，僅能用手術切除、抽脂手術及止痛藥等緩解療法減緩疼痛。根據市場調查報告，2030年全球竇根氏症市場預估將達到近200億美金。

目前CBL-514已陸續取得美國FDA授予治療竇根式之快速審查資格認定（Fast Track Designation）及孤兒藥資格認定，為目前唯一獲美國FDA同時授予「孤兒藥資格認證」與「快速審查認定」治療竇根氏症之新藥，這二項資格認定將有利於加速CBL-514之臨床開發，增加產品上市後之優勢。由於CBL-514是全球目前治療竇根氏症臨床開發速度最快、也是唯一臨床療效取得統計顯著意義的藥物，未來將有機會成為全球第一個核准治療竇根氏症的藥物。

CBL-514治療竇根氏症之CBL-0202DD Phase 2b臨床試驗IND已於今年1月取得美國FDA核准執行，預計將於今年Q2開始收案。