信達生物宣佈耐立克®第二次被國家藥品監督管理局納入突破性治療藥物品種，治療SDH缺陷型GIST

美國羅克維爾和中國蘇州2023年6月2日 /美通社/ — 信達生物製藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域創新藥物的生物製藥公司，今日宣佈，信達生物與亞盛醫藥合作的原創1類新藥奧雷巴替尼（曾用名耐克替尼；商品名：耐立克^®）已被國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入突破性治療藥物（BTD）品種名單，治療既往經過一線治療的琥珀酸脫氫酶（succinate dehydrogenase, SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患者。

一項在中國進行的臨床Ib/II期研究最新數據顯示，耐立克^®在SDH缺陷型GIST患者中的臨床獲益率（CBR）高達93.8%^[1]，該臨床研究也因此連續兩年入選美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會展示。

耐立克^®是中國首個且唯一獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，在中國的商業化推廣由亞盛醫藥和信達生物共同負責。2021年11月，NMPA通過優先審評審批程序附條件批准耐立克^®上市申請，用於治療任何TKI耐藥，並採用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I突變的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）或加速期CML（CML-AP）的成人患者。

這是耐立克^®第二次獲CDE納入突破性治療品種。此前於2021年3月，該品種首次獲納入突破性治療品種，用於治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病（CML-CP）患者，該適應症的上市申請於2022年7月獲NMPA受理並被納入優先審評程序，將支持耐立克^®獲得完全批准。

信達生物高級副總裁周輝博士表示：「我們很高興耐立克^®獲得第二項突破性治療藥物的認定，期待其在血液瘤之外的潛在臨床潛力和價值，使得更廣闊的實體瘤患者因此獲益。信達生物將秉持『開發出老百姓用得起的高質量生物藥』的使命，為更多患者和家庭帶去希望。」 

突破性治療藥物資格認定是為了加快開發針對嚴重疾病、且已在初步臨床試驗中顯示療效或安全性方面顯著優於現有治療手段的新藥而設計的。獲得突破性治療藥物認定能夠使該藥在研發過程中與CDE密切交流、獲得指導，從而加快新藥上市，更早解決中國病患未滿足的臨床需求。可點擊這裡查看已納入突破性治療品種名單。

關於胃腸道間質瘤（GIST）

GIST是一種起源於胃腸道間葉組織的腫瘤，大部分的GIST患者伴有KIT或PDGFRA基因突變。TKI的出現，改善了這類GIST患者的預後。然而，在SDH缺陷型GIST這一罕見的亞型GIST治療領域，卻存在巨大的、未被滿足的臨床需求。據悉，SDH缺陷型GIST患者通常對現有的TKI藥物不敏感，雖然早期的局限性患者可通過手術治療，但大部分患者仍然會復發^[2]-[6]。目前尚無針對復發和晚期SDH缺陷型GIST患者的標準治療方案^[2]-[6]，5年無事件生存率（EFS）僅為24%^[5]。

關於耐立克^®

耐立克^®是亞盛醫藥原創1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內的多種BCR-ABL突變體有突出效果，獲國家「重大新藥創製」專項支持。

2021年11月，NMPA通過優先審評審批程序附條件批准耐立克^®上市申請，用於治療用於任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥，並採用經充分驗證的檢測方法診斷為伴有T315I 突變的慢性髓細胞白血病慢性期 (CML-CP) 或加速期 (CML-AP) 的成年患者；目前，耐立克^®的該適應症已被成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》。2022年7月，NMPA受理耐立克^®的上市申請並納入優先審評程序，用於治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）耐藥和/或不耐受的慢性髓細胞白血病慢性期（CML-CP）患者，將支持耐立克^®獲得完全批准。

而在海外，該品種於2019年7月獲FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究；其臨床試驗進展自2018年開始，連續五年入選美國血液學會（ASH）年會口頭報告，並榮獲2019 ASH年會「最佳研究」的提名。目前，耐立克^®共獲1項美國食品藥品監督管理局（FDA）審評快速通道資格；4項美國FDA孤兒藥資格認定，適應症分別為CML，急性淋巴細胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）和胃腸道間質瘤（GIST）；還獲一項1項歐洲藥品管理局（EMA）的歐盟孤兒藥資格認定，適應症為CML。

2021年7月，亞盛醫藥（6855.HK）與信達生物製藥集團（1801.HK）達成在中國市場就耐立克^®共同開發和共同商業化推廣的戰略合作。

*注 耐立克^®為亞盛醫藥的註冊商標

關於信達生物

「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的理想和目標。信達生物成立於2011年，致力於開發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域的創新藥物。2018年10月31日，信達生物製藥在香港聯合交易所有限公司主板上市，股票代碼：01801。

自成立以來，公司憑借創新成果和國際化的運營模式在眾多生物製藥公司中脫穎而出。建立起了一條包括35個新藥品種的產品鏈，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等多個疾病領域，其中7個品種入選國家「重大新藥創製」專項。公司已有 8個產品獲得批准上市，它們分別是信迪利單抗注射液（達伯舒^®），貝伐珠單抗注射液（達攸同^®），阿達木單抗注射液（蘇立信^®），利妥昔單抗注射液（達伯華^®），佩米替尼片（達伯坦^®），奧雷巴替尼片（耐立克^®）， 雷莫西尤單抗注射液（希冉擇^®），塞普替尼膠囊（睿妥^®），3個品種在NMPA審評中，6個新藥分子進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有18個新藥品種已進入臨床研究。

信達生物已組建了一支具有國際先進水平的高端生物藥開發、產業化人才團隊，包括眾多海歸專家，並與禮來、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson 癌症中心等國際合作方達成28項戰略合作。

信達生物在不斷自研創新藥物、謀求自身發展的同時，秉承經濟建設以人民為中心的發展思想。多年來，始終心懷科學善念，堅守「以患者為中心」，心繫患者並關注患者家庭，積極履行社會責任。公司陸續發起、參與了多項藥品公益援助項目，讓越來越多的患者能夠得益於生命科學的進步，用得上、用得起高質量的生物藥。至2023年3月，信達生物患者援助項目已惠及16余萬普通患者，藥物捐贈總價值數億元。

信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。

詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。

聲明：信達不推薦任何未獲批的藥品/適應症使用。

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參考文獻：

^{[1] Qiu H, Zhou Z, Zhou Y, et al. Antitumor activity of olverembatinib (HQP1351) in patients (pts) with tyrosine kinase inhibitor (TKI)–resistant succinate dehydrogenase (SDH)–deficient gastrointestinal stromal tumor (GIST). J Clin Oncol 41, 2023 (suppl 16; abstr 11540)
[2] Mantese G. Gastrointestinal stromal tumor: epidemiology, diagnosis, and treatment. Curr Opin Gastroenterol. 2019; 35(6): 555-559.
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[4] Nannini M, Rizzo A, Indio V, et al. Targeted therapy in SDH-deficient GIST. Ther Adv Med Oncol. 2021; 13: 17588359211023278.
[5] Weldon CB, Madenci AL, Boikos SA, et al. Surgical Management of Wild-Type Gastrointestinal Stromal Tumors: A Report From the National Institutes of Health Pediatric and Wildtype GIST Clinic. J Clin Oncol. 2017; 35(5): 523-528.
[6] Mullassery D, Weldon CB. Pediatric/”Wildtype” gastrointestinal stromal tumors. Semin Pediatr Surg. 2016; 25(5): 305-310.}