在罕見疾病月活動期間重申持續不懈的承諾，致力於為面臨有限治療方案的病患帶來生活上的改變
麻薩諸塞州紹斯伯勒–(BUSINESS WIRE)–(美國商業資訊)–具有科學精神的全球臨床研究機構Veristat今天宣佈，公司協助客戶為八種療法準備的上市申請於2022年獲得監管部門批准。美國食品暨藥物管理局(FDA)的批准包括一份生物製品許可申請(BLA)、五份新藥申請(NDA)和一份適應症延伸申請(sNDA)。遞交給歐洲藥品管理局(MAA)的一份上市許可申請(MAA)獲得批准。整體來說，大多數獲得批准的申請案都是針對罕見疾病的療法。Veristat成功準備了產品的上市申請而獲得批准，這歸功於我們的整合型團隊有能力駕馭美國食品暨藥物管理局以及世界各地監管機構的複雜監管遞件過程。
Veristat執行長Patrick Flanagan表示：「在Veristat，我們相信追求更好的健康狀態不僅等同於找到疾病的療法，而且還包括改善病患的能力，使他們能更有效地與疾病共存。衡量我們成功的關鍵標準是我們如何有效地推進新穎創新的眾多可能性，以改善人類生活的品質和壽命。雖然認可我們在推進療法通過開發和批准流程方面的進展很重要，但還有更多需要努力之處，特別是在罕見疾病領域。」
根據美國國立衛生研究院(NIH)的資料，大約有7,000種罕見疾病，而只有5%的已知罕見疾病擁有一種或多種獲准的療法。Veristat舉辦的2月罕見疾病月活動，重申了對推進罕見疾病研究的承諾；這些研究涵蓋基因療法、細胞療法和組織工程等幾種模式——包括西方世界批准的第一個基因療法。
在過去的三年裡，Veristat團隊已經：
- 為110多家從事罕見疾病治療的委託者進行了190多個罕見疾病計畫
- 準備了30多件罕見疾病療法的新藥臨床試驗申請(IND)和臨床試驗申請(CTA)
- 協助處理55件上市許可申請/授權，其中40%是針對罕見疾病療法
- 慶祝客戶憑藉Veristat團隊準備的上市申請而成功獲得超過25項監管批准，其中75%是針對罕見疾病療法。
從監管途徑的選擇到病患招募和進入研究單位的困難性，再到資料收集的複雜性，罕見疾病療法需要大量的協調工作以及對罕見疾病的科學理解。有效利用疾病自然史研究和部署去中心化的臨床試驗能夠帶來很大的價值。
Veristat創辦人、總裁和統計長John Balser博士表示：「罕見疾病研究對試驗設計和監管策略提出了許多挑戰。群體規模小、不確定的臨床終點要求，以及對疾病的生理基礎的有限理解，都會使前進的道路變得艱難。Veristat超過30%的工作是在罕見疾病方面。我們所累積的知識為研究委託者帶來突破性變革。我們創造性的方法已經幫助他們克服了令人生畏的證據和監管障礙，以便療法迅速和成功地獲得批准。」
關於Veristat
Veristat是具有科學精神的全球性臨床研究機構(CRO)，使委託者能解決與加快治療藥物從臨床開發至監管部門核准和商業化這一過程相關的獨特而複雜的挑戰。Veristat擁有超過28年的臨床試驗規劃和執行經驗，能夠支援任何開發計畫。
Veristat專注於新藥開發，因此能成功處理複雜治療領域出現的未知因素，例如罕見/極罕見疾病、先進療法、腫瘤和感染性疾病試驗。我們每天都在應用這一知識庫來解決任何計畫的臨床、監管、統計、資料和運作挑戰，包括最簡單到最複雜的挑戰。Veristat在世界各地建立了一支出色的專家團隊，他們精通治療開發的訣竅，使委託者能成功延長和挽救病患的生命。
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