上海, 2022年8月24日 /美通社/ — 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞太市場尚未被滿足的醫療需求，今日公佈2022年上半年業績及業務進展。
2022年上半年，雲頂新耀在業務和治療領域的各個方面都取得了長足進展，公司持續在我們多樣化的產品管線中推進臨床開發和上市審批，建立自主研發能力並擴大重要合作夥伴關係。展望未來，雲頂新耀通過近期戰略性出售拓達維在亞洲地區的權益加強了財務狀況、優化了資源配置，公司將加速開發我們產品組合中具有同類首創或同類領先潛力的重要資產，進一步推進我們的自研能力，並尋求更多的業務發展機會，以最大限度地為全球患者和股東創造長期價值。以下為上半年的產品亮點及未來預期里程碑：
NEFECON（TarpeyoTM）是開發用於治療原發性免疫球蛋白A腎病（IgAN）的新型口服靶向布地奈德遲釋膠囊
– 報告期內的產品進展:
- 2022年3月，本公司與Calliditas簽訂授權協議，以在韓國開發及商業化NEFECON用於治療原發性IgAN，擴大了現有在大中華區及新加坡的許可權。該交易標誌著本公司為進一步擴大其國際商業版圖而作出的最新努力。
- 2022年4月，本公司宣佈，經NEFECON治療九個月後中國亞組蛋白尿下降及eGFR穩定的結果與Calliditas Therapeutics AB於2020年11月公佈的NefIgArd關鍵性全球3期臨床試驗A部分的頂線結果一致。
– 報告期後成就及預期里程碑:
- 2022年7月，我們的合作夥伴Calliditas就Kinpeygo®（研發名稱為NEFECON）已獲歐盟委員會附條件上市許可批准，用於治療具有快速疾病進展風險（尿蛋白與肌酐比（UPCR)）≥ 1.5克/克）的原發性IgAN成人患者。
- 我們預期將於2022年下半年在中國就NEFECON用於原發性IgAN提交上市申請。
Etrasimod是用於治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）的每日一次口服選擇性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調節劑
– 報告期內的產品進展:
- 2022年5月，我們的授權合作夥伴輝瑞公司公佈了ELEVATE UC 3期註冊研究下兩項關鍵性試驗的詳細結果，研究評估了選擇性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受體調節劑etrasimod每日一次口服治療中重度活動性潰瘍性結腸炎的效果。這兩項3期、多中心、隨機、安慰劑對照研究均達到所有主要及關鍵次要終點，且etrasimod顯示出與既往研究一致的安全性。在為期52周的ELEVATE UC 52研究中，第12周時，接受etrasimod治療的患者臨床緩解率為27.0%，而接受安慰劑對照的患者為7.4%（差異為19.8%，P = <.001）； 第52周時，接受etrasimod治療的患者臨床緩解率為32.1%，而接受安慰劑對照的患者為6.7%（差異為25.4%，P = <.001）。在為期12周的ELEVATE UC 12研究中，接受etrasimod治療的患者臨床緩解率為24.8%，而接受安慰劑對照的患者為15.2%（差異為9.7%，P = .0264）。ELEVATE UC 52及UC 12研究得出的數據將作為用於監管申請的數據基礎，輝瑞預期將於今年稍後啟動有關程序。
– 報告期後成就及預期里程碑:
- 我們正在開展etrasimod用於治療中重度UC的3期研究，預期將於2023年完成患者招募。
PTX-COVID19為一種由脂質納米顆粒配製並具有較強免疫原性及耐受性的潛在同類領先mRNA COVID-19疫苗
– 報告期內的產品進展:
- 2022年4月，本公司就設立合夥企業與華潤醫藥集團有限公司簽訂合作備忘錄，擬成立一家專注於發現、開發及商業化信使核糖核酸（mRNA）疫苗的獨立公司。與華潤醫藥計劃中的合作，將為mRNA公司進一步發展取得優勢，通過在註冊、商業化等領域的合作，有力推進我們有同類領先潛力的mRNA候選疫苗在中國的開發進度。根據合作備忘錄的條款，mRNA公司將成為一家獨立運營的公司，接管本公司與Providence Therapeutics Holdings Inc.（Providence）已簽署的合作協議中的權利，包括完整的技術平台，以及本公司的mRNA生產設施。本公司將成為mRNA公司的主要及控股股東。
– 報告期後成就及預期里程碑:
- Providence將在2022年公佈PTX-COVID19-B的關鍵性2期試驗數據。
- Providence及本公司將於2022年啟動PTX-COVID19-B加強針適應症的3期試驗。
- Providence及本公司正在研究一種針對奧密克戎（Omicron）的二價加強針候選疫苗EVER-COVID19-M1，並預期將於2023年上半年就3期註冊性研究提交臨床試驗申請（IND）。
- Providence及本公司預期將自2023年起開始在全球範圍就mRNA COVID-19疫苗滾動提交監管文件，並預期於2023年獲得批准並上市。
拓達維®（英文商品名為Trodelvy®，戈沙妥珠單抗）是同類首創的TROP-2靶向抗體偶聯藥物（ADC）產品
– 報告期內的產品進展：
- 2022年1月，本公司宣佈將加入吉利德（Gilead）與默沙東（MSD）之間的臨床試驗合作開展的研究，以評估Trodelvy與MSD的抗PD-1療法Keytruda®（pembrolizumab）聯合用於一線轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）的治療效果。作為合作的一部分，MSD將支持這項研究的開展。本公司將通過其與吉利德的現有合作協議參與該全球3期研究的亞洲部分。
- 2022年1月，新加坡衛生科學局（HSA）批准本公司Trodelvy用於治療二線及後線轉移性三陰性乳腺癌（TNBC）的新藥上市申請（NDA）。
- 2022年3月，本公司向中國香港特別行政區衛生署提交Trodelvy用於治療二線及後線轉移性三陰性乳腺癌的NDA。
- 2022年6月，我們的合作夥伴吉利德開展的3期TROPiCS-02研究的主要分析取得了積極結果，這項研究旨在評估Trodelvy既往接受過內分泌治療、CDK4/6抑制劑和二到四線化療等高強度治療的激素受體陽性、HER2陰性轉移性乳腺癌（HR+/HER2- mBC）患者中相比醫生選擇的標準化療（TPC）的療效。該研究達到了無進展生存期（PFS）的主要終點，疾病進展或死亡風險顯著降低34%（中位PFS 5.5個月對比4個月；HR：0.66；95% CI：0.53–0.83；P<0.0003）。
- 2022年6月，本公司宣佈中國國家藥品監督管理局已批准Trodelvy用於治療患有二線轉移性三陰性乳腺癌的成年患者。這是本公司首款在中國獲准上市的創新藥品，先前國家藥監局於2021年5月受理了本公司就Trodelvy提交的生物製品上市許可申請並授予優先審評。
- 2022年8月，本公司宣佈與吉利德的全資附屬公司Immunomedics, Inc. 達成協議，據此協議，雲頂新耀把在大中華地區、韓國、新加坡、印度尼西亞、菲律賓、越南、泰國、馬來西亞及蒙古國開發及商業化Trodelvy的獨家權利轉讓給Immunomedics。根據該協議的條款，本公司將收到總額為4.55億美元的對價，其中包括預付款2.8億美元（需獲得相關監管部門的批准），以及未來潛在的里程碑付款1.75 億美元。此外，本公司將無需再支付2019年4月與Immunomedics簽署的授權許可協議中剩餘高限里程碑付款7.1億美元，上述原協議授予了本公司在大中華區、韓國和其他特定國家和地區開發、註冊和商業化Trodelvy®的權利。根據該協議，以上原授權許可協議將被終止。
* TRODELVY商標經Gilead Sciences, Inc的授權使用
其他臨床階段資產
– 報告期內的產品進展:
- 2022年3月，我們的授權合作夥伴Venatorx Pharmaceuticals（Venatorx）開展的CERTAIN-1研究取得了積極結果。CERTAIN-1是一項關鍵性全球3期研究，旨在評估頭孢吡肟-Taniborbactam，一種處於研究階段的新藥，相比美羅培南作為成人複雜性尿路感染（cUTI）包括急性腎盂腎炎住院患者的一種潛在治療藥物。該CERTAIN-1試驗全球範圍（包括中國）共入組661例成人患者，他們以2:1的比例隨機接受頭孢吡肟-taniborbactam每8小時2.5克或美羅培南每8小時1克，共給藥七天（菌血症患者最多給藥14天）。研究達到了主要療效終點，即評價療效判定（TOC）訪視在微生物學意向治療（microITT）人群中復合臨床和微生物學療效，頭孢吡肟-taniborbactam治療組為70.0%，美羅培南治療組為58.0%（治療差共異11.9；95% CI，2.4，21.6）頭孢吡肟-Taniborbactam與美羅培南組相比在主要療效終點達到統計學非劣效性。Venatorx計劃於今年就頭孢吡肟-taniborbactam用於治療cUTI住院成年患者向FDA提交NDA。
- Ralinepag是潛在同類領先具有強效選擇性，每日一次口服給藥的IP受體激動劑，擬用於治療肺動脈高壓（PAH）。我們繼續推進PAH在中國的3期註冊試驗，其為我們與合作夥伴United Therapeutics共同進行的全球3期研究的一部分。
– 報告期後成就及預期里程碑:
- 2022年8月，本公司宣佈中國台灣地區藥政部門已受理就XeravaTM（依拉環素）用於治療複雜性腹腔內感染（cIAI）的藥品上市許可申請。同時，還宣佈與台灣東洋藥品達成在中國台灣地區商業化依拉環素的獨家合作協議。
- 我們預期將於2022年內在中國獲得依拉環素用於治療cIAI的NDA批准。
業務拓展
- 2022年1月，我們與新加坡國家藥物發現及研發平台實驗藥物開發中心（EDDC）簽訂了一項全球許可協議，以獲得在全球範圍開發、製造及商業化EDDC的一系列病毒3C狀（3CL）蛋白酶抑制劑的獨家權利，作為針對SAR-CoV-2（導致COVID-19的病毒）及其變異株的潛在同類領先的口服抗病毒療法。本公司具有進一步轉授權該藥物的全部權利，並將擁有全面技術轉讓。
- EDDC-2214作為針對SAR-CoV-2及其變異株的口服抗病毒療法，我們預期將於2023年開展EDDC-2214的1期臨床試驗。
新藥開發
- 2022年2月，首個新藥研發中心在上海張江正式落成啟用，目前在腎病、mRNA疫苗及腫瘤等多個治療領域開展超過10個新藥研發項目。
- 我們預期部分自研項目將於2023年進入提交IND階段。
商業化
- 我們已組建一支行業領先的商業化團隊，為我們多款後期產品的未來商業上市提供支持。 我們的商業化團隊一直在開展有關IgAN、cIAI等相關領域KOL的學術交流和醫學教育活動，以提高相關疾病與解決方案的認知度，幫助產品更好地應用於臨床，解決未被滿足的醫療需求。
主要財務信息
國際財務報告準則計量:
- 研發開支由截至2021年6月30日止六個月的人民幣250.8百萬元增加人民幣94.7百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣345.5百萬元。該增加主要由於(i)我們候選藥物的臨床試驗數量增加；(ii)擴大內部新藥發現團隊以打造內部研發能力；及(iii)我們候選藥物的技術轉讓過程產生的成本增加。
- 一般及行政開支由截至2021年6月30日止六個月的人民幣107.4百萬元增加人民幣11.5百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣118.9百萬元。該增加主要由於辦公室開支及其他基礎設施開支的增加以支持組織團隊擴充。
- 分銷及銷售開支由截至2021年6月30日止六個月的人民幣42.1百萬元增加人民幣106.1百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣148.2百萬元。該增加主要由於擴大商業組織以及為產品商業化進行上市前及上市活動所致。
- 期內虧損淨額由截至2021年6月30日止六個月的人民幣383.1百萬元增加人民幣284.9百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣668.0百萬元，主要由於研發開支以及分銷及銷售開支增加所致。
- 截至2022年6月30日，現金及現金等價物為人民幣1,956.8百萬元。
非國際財務報告準則計量:
- 期內經調整淨虧損[1]由截至2021年6月30日止六個月的人民幣303.1百萬元增加人民幣220.6百萬元至截至2022年6月30日止六個月的人民幣523.7百萬元，主要由於研發開支以及分銷及銷售開支增加所致。
關於雲頂新耀
雲頂新耀是一家專注於創新藥開發及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先製藥企業從事過高質量臨床開發、藥政事務、化學製造與控制（CMC）、業務發展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創或者同類領先的藥物組合，其中大部分已經處於臨床試驗後期階段。公司的治療領域包括腫瘤、自身免疫性疾病、心腎疾病、感染性和傳染性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站:www.everestmedicines.com。
前瞻性聲明：
本新聞稿所發佈的信息中可能會包含某些前瞻性表述，乃基於本公司或管理層在做出表述時對公司業務運營情況及財務狀況的現有看法、相信、和現有預期，可能會使用”將”、”預期”、”預測”、”期望”、”打算”、”計劃”、”相信”、”預估”、”確信”及其他類似詞語進行表述。這些前瞻性表述並非對未來業績的保證，會受到風險、不確性及其他因素的影響，有些乃超出本公司的控制範圍，難以預計。因此，受我們的業務、競爭環境、政治、經濟、法律和社會情況的未來變化及發展等各種因素及假設的影響，實際結果可能會與前瞻性表述所含資料有較大差別。本公司及各附屬公司、各位董事、管理人員、顧問及代理未曾且概不承擔更新該稿件所載前瞻性表述以反映在本新聞稿發佈日後最新信息、未來項目或情形的任何義務，除非法律要求。
[1] 期內經調整虧損指未計及若干非現金項目及一次性事件影響的本公司權益持有人應占期內虧損，即按公允值計入損益的金融資產公允值變動產生的虧損、優先股公允值變動產生的虧損（按公允值計入損益的非流動金融負債）及以股份為基礎的薪酬虧損。
