中國蘇州2022年3月18日 /美通社/ — 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物製藥公司，今日宣佈，其PD-1抗體nofazinlimab（CS1003）聯合侖伐替尼一線治療晚期肝細胞癌（HCC）患者的國際多中心III期註冊性研究CS1003-305成功達成預設患者入組目標。

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：「我們高興地看到CS1003-305研究提前成功達成預設患者入組目標，這是繼舒格利單抗在一線胃癌和一線食管鱗癌完成入組後，基石藥業近期在消化道高發腫瘤中完成預設入組目標的第三項大型註冊研究。早期臨床數據顯示[1]，nofazinlimab聯合侖伐替尼在晚期HCC患者取得了優異的療效和良好的安全性。美國FDA於2020年授予nofazinlimab孤兒藥資格用於治療HCC。我們期待著CS1003-305的研究結果可以為全球晚期HCC患者提供更優的治療選擇。」

CS1003-305研究是一項國際多中心、雙盲、隨機對照的III期註冊研究，在全球範圍內有74家研究中心，旨在評估nofazinlimab聯合侖伐替尼對比安慰劑聯合侖伐替尼一線治療晚期HCC患者的安全性和有效性。主要研究終點為總生存期（OS）和疾病無進展生存期（PFS）。中國科學院院士、復旦大學附屬中山醫院院長樊嘉院士擔任研究的全球主要研究者。

CS1003-305研究的研究設計基於CS1003-102研究的優異數據。

CS1003-102研究[1]（NCT03809767）是一項在中國開展的多中心、開放性的劑量遞增和適應症擴展的I期研究，此研究Ib期部分第五組旨在評估nofazinlimab聯合侖伐替尼一線治療在中國不可切除肝細胞癌（uHCC）患者中安全性和有效性。主要研究終點為研究者基於RECIST V1.1評估的客觀緩解率（ORR）。

截至2020年6月22日，共計20例患者入組並接受治療。入組患者多數患者為男性（90%），ECOG狀態評分為1分（75%），BCLC C期HCC（90%），65% 伴有HBV感染。

Nofazinlimab聯合侖伐替尼取得優異的療效和良好的安全性結果：

  • 20例患者被納入有效性分析集，ORR達到40%（8/20）。
  • 中位隨訪時間為6.2月，中位PFS為8.4月。截至數據截止日期，中位OS尚未達到，中位緩解時間尚未達到。
  • 20例患者被納入安全性分析集。最常見的治療相關的不良事件為血膽紅素升高，尿蛋白陽性和蛋白尿。5名患者各發生一例3級治療相關不良事件，分別為高血壓，結合性膽紅素升高，腹瀉，糖尿病，低磷酸鹽血症。沒有患者發生4級及以上的治療相關不良事件。

關於肝細胞癌（HCC）

肝癌是全球範圍內常見的消化系統惡性腫瘤，根據世界衛生組織國際癌症研究所（IARC）公佈的「全球腫瘤流行病統計數據（GLOBOCAN）2020」顯示，2020年全球被新確診為肝癌的人數超過90萬，因肝癌死亡的人數超過83萬，死亡人數接近新發病人數。肝癌的病理類型主要是肝細胞癌，約占75%~85%。由於肝癌起病隱匿，首次診斷時只有不到 30%的肝癌患者適合接受根治性治療，系統抗腫瘤治療在中晚期肝癌的治療過程中發揮重要的作用[2]。總體上晚期HCC患者疾病進展迅速，預後較差，5年生存率僅12.1%[3]。

關於nofazinlimab（CS1003）

Nofazinlimab是一種靶向人程序性細胞死亡蛋白1（PD-1）的人源化重組IgG4單克隆抗體，正在開發用於腫瘤的免疫治療。Nofazinlimab與人類、食蟹猴和小鼠PD-1均具有高親和力，可阻斷PD-1與PD-L1和PD-L2配體的相互作用。

Nofazinlimab已於2020年7月獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD），用於治療肝細胞癌。

基石藥業與美國EQRx公司達成戰略合作，獨家授權EQRx在大中華區以外地區開發及商業化兩款腫瘤免疫治療藥物舒格利單抗和nofazinlimab。基石藥業將保留nofazinlimab在大中華區的開發和商業化權利，並將繼續探索其作為單藥和聯合療法的骨架產品的發展前景。

關於基石藥業

基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物製藥公司，專注於研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌症患者的殷切醫療需求。成立於2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的世界級管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業已經獲得了四款創新藥的七項新藥上市申請的批准。多款後期候選藥物正處於關鍵性臨床試驗或註冊階段。基石藥業的願景是成為享譽全球的生物製藥公司，引領攻克癌症之路。

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參考資料：

[1]. Shen L et al, ESMO Congress 2020, Abstract 987P, A Phase 1b study of the PD-1 antagonist CS1003 plus lenvatinib (LEN) in Chinese patients (pts) with the first-line (1L) unresectable hepatocellular carcinoma (uHCC).

[2]. 國家衛生健康委《原發性肝癌診療指南（2022年版）》

[3]. 國家藥品監督管理局藥品審評中心《晚期肝細胞癌臨床試驗終點技術指導原則》，2020年11月26日發佈

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