中國國家藥品監督管理局批准百澤安(R)用於局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者的二線或三線治療

百澤安®已在中國獲批六項適應症

這是百澤安®在中國獲批的第三項肺癌適應症，也是首項針對既往經治肺癌患者的適應症

此次獲批是基於全球3期臨床試驗RATIONALE 303的結果。在該項試驗中，百澤安®與多西他賽相比，顯著延長了患者的總生存期，且總體耐受性良好，安全性結果與已知風險一致

中國北京和美國麻省劍橋2022年1月6日 /美通社/ — 百濟神州（納斯達克代碼：BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家立足於科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果、提高藥物可及性。公司於今日宣佈，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）用於局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的二線或三線治療。2021年3月，NMPA受理了該項新適應症上市申請（sBLA）。 

百濟神州總裁、首席運營官兼中國區總經理吳曉濱博士表示：「此次百澤安^®的獲批，印證了我們為患者持續帶去創新且具有影響力的治療藥物的承諾。隨著百澤安^®在中國獲得六項適應症的批准，眾多患者將有望從這項創新藥物中獲益。在中國，我們立足於科學的商業化團隊已接近3000人，他們正努力將百澤安^®帶給更多可能受益於這一重要免疫療法的患者。伴隨我們與諾華戰略合作的不斷深入，我們期待持續提升百澤安^®在全球範圍內的藥物可及性，並進一步探索其治療潛力。」

百濟神州實體瘤首席醫學官賁勇醫學博士表示：「這是百澤安^®在中國獲得的第三項肺癌適應症批准，也是百澤安^®取得的又一重要里程碑，標誌著百澤安^®既可用於NSCLC的一線治療，也可用於二線或三線治療。此次獲批是基於一項全球性臨床試驗RATIONALE 303的積極結果，將使得百澤安^®成為中國患者的重要治療選擇。百澤安^®擁有廣泛的全球臨床開發項目，包括13項3期試驗和4項關鍵性2期試驗，正在為其有效性和安全性提供越來越多的臨床證據，並在多種癌症類型中確立其治療的影響力。」

上海市肺科醫院腫瘤科主任、同濟大學醫學院腫瘤研究所所長、該項試驗的主要研究者周彩存醫學博士表示：「在這項全球3期臨床試驗中，百澤安^®顯著延長了既往經治NSCLC患者的總生存期，且耐受性良好。此次百澤安^®獲得NMPA批准的消息令人鼓舞，我們希望這項免疫治療藥物能夠為NSCLC二線或三線治療中尚未得到滿足的治療需求提供新的助力。」

百澤安^®的此次獲批是基於一項隨機、開放性、全球性3期臨床試驗RATIONALE 303（NCT03358875）的臨床結果，該試驗旨在評估百澤安^®對比多西他賽用於治療既往接受含鉑化療後出現疾病進展的二線或三線局部晚期或轉移性NSCLC患者的有效性和安全性。該試驗共在亞洲、歐洲、美洲和大洋洲的10個國家入組了805例患者，以2：1的比例隨機分配至百澤安^®組或多西他賽組。

百濟神州於2020年11月宣佈，經獨立資料監查委員會（IDMC）評估判斷，該試驗在計畫的期中分析中達到了總生存期（OS）這一主要終點。百澤安^®的總體耐受性良好，與各腫瘤類型既往報告結果中的已知安全性風險一致，未發現新的安全性警示。百濟神州於2021年4月在美國癌症研究協會（AACR）年會上公佈了該試驗的期中分析結果。

關於非小細胞肺癌

肺癌是全球第二常見的癌症類型，也是癌症相關死亡的主要原因^[1]。非小細胞肺癌（NSCLC）病例約占肺癌病例總數的85%，確診時通常已處於晚期^[2]。ⅢB期和Ⅳ期NSCLC患者經治後的五年生存率分別為5%和2%^[3]。在中國，肺癌發病率持續增長，2020年約有815,563例新發病例^[4],[5]。

關於百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化IgG4抗程式性死亡受體-1（PD-1）單克隆抗體，設計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合。臨床前資料表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安^®是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平臺研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨床試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應症。

中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准百澤安^®用於六項適應症，包括完全批准百澤安^®聯合化療用於治療一線晚期鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者、百澤安^®聯合化療用於治療一線晚期非鱗狀NSCLC患者、百澤安^®用於治療既往接受含鉑化療後出現疾病進展的二線或三線局部晚期或轉移性NSCLC患者，以及附條件批准百澤安^®用於治療至少經過二線系統化療的復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者、PD-L1高表達的含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）患者，和至少經過一種全身治療的肝細胞癌（HCC）患者。針對上述附條件獲批適應症的完全批准將取決於正在進行的確證性隨機對照臨床試驗結果。

此外，三項百澤安^®的新適應症上市申請正在接受NMPA藥品審評中心（CDE）的審評，包括一項用於治療既往經治、局部晚期不可切除或轉移性高度微衛星不穩定型（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）實體瘤患者、一項用於治療既往接受過一線標準化療後進展或不可耐受的局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者和一項用於一線治療復發或轉移性鼻咽癌（NPC）患者的新適應症上市申請。

美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理百澤安^®的上市許可申請用於治療既往經系統治療後不可切除、復發性局部晚期或轉移性ESCC患者。根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），FDA對百澤安^®上市申請做出決議的目標日期為2022年7月12日。

百濟神州已在中國和全球範圍內開展或完成了17項百澤安^®的註冊性臨床試驗，其中包括13項3期臨床試驗和4項關鍵性2期臨床試驗。

2021年1月，百濟神州與諾華達成合作協定，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安^®。

百澤安^®在中國以外國家或地區尚未獲批。

關於百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床研發項目

百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的臨床試驗包括：

• 替雷利珠單抗對比多西他賽用於二線或三線治療非小細胞肺癌患者安全性有效性的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03358875）
• 替雷利珠單抗對比救援性化療用於治療復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04486391）
• 替雷利珠單抗用於治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03967977）
• 替雷利珠單抗聯合化療對比化療用於一線治療晚期鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03594747）
• 替雷利珠單抗聯合化療對比化療用於一線治療晚期非鱗狀非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03663205）
• 替雷利珠單抗聯合含鉑雙藥化療用於治療非小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04379635）
• 替雷利珠單抗/安慰劑聯合鉑類藥物和依託泊苷用於治療廣泛期小細胞肺癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04005716）
• 替雷利珠單抗對比索拉非尼用於一線治療肝細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03412773）
• 替雷利珠單抗用於治療不可切除的肝細胞癌經治患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03419897）
• 替雷利珠單抗用於治療局部晚期或轉移性尿路上皮膀胱癌患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT04004221）
• 替雷利珠單抗對比化療用於二線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03430843）
• 替雷利珠單抗聯合化療用於一線治療食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03783442）
• 替雷利珠單抗對比安慰劑聯合同步放化療用於治療局限性食管鱗狀細胞癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03957590）
• 替雷利珠單抗聯合化療對比安慰劑聯合化療用於一線治療胃癌的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03777657）
• 替雷利珠單抗用於治療復發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03209973）
• 替雷利珠單抗用於治療MSI-H/dMMR實體瘤患者的2期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03736889）
• 替雷利珠單抗聯合化療對比安慰劑聯合化療用於一線治療鼻咽癌患者的3期臨床試驗（clinicaltrials.gov登記號：NCT03924986）

關於百濟神州腫瘤學

百濟神州通過自主研發或與志同道合的合作夥伴攜手，不斷推動同類最佳或同類第一的臨床候選藥物研發，致力於為全球患者提供有影響力、可及且可負擔的藥物。公司全球臨床研究和開發團隊已有約2,750人，團隊規模還在不斷擴大。這支團隊目前正在全球範圍支持開展90多項正在進行或已經計畫的臨床研究（其中70多項臨床研究正在進行中），已招募患者和健康受試者超過14,000人。百濟神州自有的臨床開發團隊規劃並主導公司產品管線的研發和擴充，為覆蓋全球超過45個國家/地區的臨床試驗提供支援和指導。公司特別關注血液腫瘤和實體腫瘤的靶向治療及腫瘤免疫治療，並重點研究單藥和聯合療法。目前，百濟神州自主研發的三款藥物已獲批上市：百悅澤^®（BTK抑制劑，已在美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞及其他國際市場獲批上市）、百澤安^®（可有效避免Fcγ受體結合的抗PD-1抗體，已在中國獲批上市）以及百匯澤^®（PARP抑制劑，已在中國獲批上市）。

同時，百濟神州還與其他創新公司合作，共同攜手推進創新療法的研發，以滿足全球健康需求。在中國，百濟神州正在銷售多款由安進、百時美施貴寶、EUSA Pharma、百奧泰授權的腫瘤藥物。公司也通過與包括安進、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在內的多家公司合作，更大程度滿足當前全球範圍尚未被滿足的醫療需求。

2021年1月，百濟神州和諾華宣佈達成合作，授予諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百濟神州抗PD-1抗體藥物百澤安^®（替雷利珠單抗注射液）的權利。自2021年2月合作協定生效以來，兩家公司已經達成了合作的關鍵目標，包括在中國境外提交了第一個替雷利珠單抗的新藥上市申請（BLA），即替雷利珠單抗用於治療既往經系統治療後不可切除、復發性局部晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌（ESCC）患者，美國食品藥品監督管理局（FDA）已受理了該新藥上市申請。根據《處方藥使用者付費法案》（PDUFA），FDA做出決議的目標日期為2022年7月12日。此外，雙方還在密切合作，開展上市準備活動，並按計劃準備替雷利珠單抗的其他BLA遞交、探索替雷利珠單抗與各自旗下產品組合和管線的聯合療法。基於雙方當前合作進展以及為更多患者帶來創新療法的共同承諾，雙方達成了一項新協議，以合作開發、生產和商業化百濟神州的TIGIT抑制劑ociperlimab。

關於百濟神州

百濟神州是一家立足科學的全球性生物科技公司，專注于開發創新、可負擔的藥物，旨在為全球患者改善治療效果，提高藥物可及性。目前公司廣泛的藥物組合包括40多款臨床候選藥物。公司通過加強自主研發能力和合作，加速推進多元、創新的藥物管線開發。我們致力於在2030年前為全球20多億人全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支約8,000人的團隊。欲瞭解更多資訊，請訪問官網www.beigene.com.cn。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法中定義的前瞻性聲明，包括有關百濟神州對於癌症患者的承諾、百澤安^®對於局部晚期或轉移性NSCLC患者的二線或三線治療長期生存獲益潛力的聲明、百濟神州與諾華合作以使百澤安^®惠及全球更多患者的計畫、百濟神州關於百澤安^®的進展、預期的臨床開發、藥政里程碑事件以及商業化，以及在”關於百濟神州腫瘤學”和”關於百濟神州”副標題下提及的百濟神州計畫、承諾、抱負和目標的聲明。由於各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險：百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結果可能不支持進一步開發或上市審批；藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時間表和進展以及藥物上市審批；百濟神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護對其藥物和技術的智慧財產權保護的能力；百濟神州依賴協力廠商進行藥物開發、生產和其他服務的情況；百濟神州取得監管審批和商業化醫藥產品的有限經驗，及其獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和實現並保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行對百濟神州的臨床開發、監管、商業化運營以及其他業務帶來的影響；百濟神州在最近季度報告的10-Q表格中”風險因素”章節裡更全面討論的各類風險；以及百濟神州向美國證券交易委員會期後呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有資訊僅及於新聞稿發佈之日，除非法律要求，百濟神州並無責任更新該等資訊。

參考文獻